幹細胞研究新進展有望治療共濟失調性毛細血管擴張症
來自澳大利亞(ya) 生物工程與(yu) 納米技術研究所（Australian Institute for Bioengineering ａnd Nanotechnology, AIBN）的研究人員在理解和治療一種被稱作共濟失調性毛細血管擴張症（ataxia-angiectasia, AT）的退化性疾病的目標上更接近一步。

澳大利亞(ya) 生物工程與(yu) 米技術研究所副教授 Ernst Wolvetang領導的研究小組與(yu) 來自澳大利亞(ya) 昆士蘭(lan) 醫學研究所（Queensland Institute of Medical Research, QIMR）和昆士蘭(lan) 大學臨(lin) 床研究中心（University of Queensland＇s Centre for Clinical Research, UQCCR）的研究人員合作開展研究，並且是*次將來自患有AT的病人身上的皮膚細胞重編程為(wei) 誘導性多能幹細胞（induced pluripotent stem cells,iPSCs），這樣他們(men) 能夠研究潛在治療方法的有效性。

這種重編程過程涉及提取皮膚細胞，產(chan) 生多能性幹細胞，然後誘導它們(men) 變成腦細胞以便用於(yu) 實驗室研究。

患有AT的病人容易患上癌症和大腦退化性疾病，這是因為(wei) 在他們(men) 體(ti) 內(nei) 一個(ge) 用來識別和修複DNA損傷(shang) 的基因存在缺陷。

副教授Wolvetang說，將來自患有AT的兒(er) 童的皮膚細胞進行重編程的能力為(wei) 人們(men) 提供一種可以自我更新的細胞來源來研究這種神經退化性疾病和找到治療它的藥物。

副教授Wolvetang說，“下一步就是校正源自這些病人的誘導性多能幹細胞（iPSCs）中的基因突變，然後將這些經過校正的幹細胞轉化為(wei) 腦細胞和血細胞，並且還要證實它們(men) 能夠替換導致這種疾病產(chan) 生的缺陷性細胞。移植這些經過校正的細胞（仍然需要多年才可能實現）或者利用這項研究中產(chan) 生的細胞而開發出的藥物可能有助於(yu) 治療這種疾病。”

研究人員有望在一到兩(liang) 年內(nei) 開始藥物篩選，但是動物測試必須在它們(men) 能夠用於(yu) 人類治療之前完成。

共濟失調性毛細血管擴張症（AT）是一種罕見的遺傳(chuan) 性疾病，它導致嚴(yan) 重性殘疾，包括運動和協調存在困難，免疫係統受到削弱。患有AT的病人很容易遭受感染，而且患上癌症的風險不斷增加。它的發病率在/300000到/00000。患有這種疾病的病人在十幾歲初期就經常坐在輪椅上，而且當他們(men) 到達二十多歲時，它是致命性的。